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治療肢端肥大癥創(chuàng)新藥在樂城實現(xiàn)首例應(yīng)用
2023年09月06日 08:10 來源:海南日報

  本報訊 (記者陳子儀 特約記者何穎)近日,由博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心引進(jìn)的長效帕瑞肽(Pasireotide pamoate)在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)首次用于肢端肥大癥患者的臨床治療,正式服務(wù)中國肢端肥大癥患者群體。

  據(jù)介紹,肢端肥大癥是一種罕見且診斷困難的疾病,其特征為軀體過度生長、多種共病、身體畸形和死亡率增加。

  本次接受治療的患者徐先生此前被診斷為不典型垂體GH型腺瘤,經(jīng)過手術(shù)切除,并伴隨日常藥物服用控制多年。近期,徐先生到醫(yī)院隨訪檢查,發(fā)現(xiàn)垂體瘤復(fù)發(fā)。經(jīng)臨床專家評估,患者已不適合再行手術(shù),建議可使用長效帕瑞肽進(jìn)行治療。

  醫(yī)生建議的長效帕瑞肽于2014年11月19日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),適用于不能選擇手術(shù)或手術(shù)后尚未治愈且使用另一種生長抑素類似物(SRL)治療不能充分控制的成人肢端肥大癥患者。目前,長效帕瑞肽在國內(nèi)尚未上市,但在樂城先行區(qū)特許醫(yī)療政策支持下,該藥物通過博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心成功引進(jìn),患者可以在樂城進(jìn)行申請使用。

  徐先生了解情況后,第一時間與博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心取得聯(lián)系,申請使用該藥物。該中心在得知徐先生的治療需求后,積極展開項目的申報和藥物引進(jìn)工作,并高效率通過審批。

  博鰲未來醫(yī)院內(nèi)分泌科主任夏志勇表示,“經(jīng)過對患者病歷的仔細(xì)分析和評估,結(jié)合診療指南,我們認(rèn)為該患者適合接受長效帕瑞肽的治療。最終,患者在我們醫(yī)院順利完成國內(nèi)首次肢端肥大癥用藥治療。”

  隨著國內(nèi)肢端肥大癥患者首次正式接受長效帕瑞肽的治療,這也成為我國肢端肥大癥狀患者群體治療藥物新的突破,將為后續(xù)更多患者的治療及真實世界案例積累豐富經(jīng)驗,最終使中國患者獲得更優(yōu)質(zhì)的藥物治療,享受更好的健康生活。

編輯:葉霖嘉