為更好地服務(wù)于慢性粒細(xì)胞白血病(簡稱慢粒、CML)和慢性骨髓增殖性腫瘤(MPN)患者，提供更加精準(zhǔn)、專業(yè)的診療服務(wù)，三亞中心醫(yī)院血液科于2025年2月28日正式開設(shè)CML和MPN專病門診。
認(rèn)識(shí)CML和MPN：慢性髓系血液腫瘤的挑戰(zhàn)
CML和MPN都屬于慢性髓系血液腫瘤，臨床進(jìn)展相對(duì)緩慢，近年來隨著診療技術(shù)的進(jìn)步，尤其是靶向藥物的出現(xiàn)，CML和MPN的治療現(xiàn)狀發(fā)生了翻天覆地的變化。但如果不及時(shí)規(guī)范治療，也會(huì)對(duì)患者的生活質(zhì)量和生存期造成嚴(yán)重影響。
1、慢性髓性白血病(CML)
CML是一種起源于骨髓多能造血干細(xì)胞的惡性髓系血液腫瘤，其發(fā)病與費(fèi)城染色體(Ph染色體)密切相關(guān)，該染色體是由9號(hào)染色體和22號(hào)染色體易位形成的，會(huì)產(chǎn)生BCR-ABL融合基因，導(dǎo)致酪氨酸激酶持續(xù)活化，進(jìn)而引起細(xì)胞增殖失控。CML臨床表現(xiàn)缺乏特異性，早期可無癥狀，或表現(xiàn)乏力、盜汗、體重減輕等非特異性癥狀。隨著疾病進(jìn)展，白細(xì)胞明顯增多和脾臟腫大為主要癥狀。CML的確診依靠骨髓穿刺、染色體核型分析以及BCR-ABL融合基因檢測(cè)等。CML的病程通常分為三個(gè)階段：慢性期、加速期和急變期(急性白血病期)。大多數(shù)患者在診斷時(shí)處于慢性期，此時(shí)疾病進(jìn)展相對(duì)緩慢，癥狀較輕。如果不及時(shí)治療，CML會(huì)逐漸進(jìn)入加速期，最終發(fā)展為急變期，急變期的患者病情急劇惡化，預(yù)后較差。
2、骨髓增殖性腫瘤(MPN)
MPN是一組以骨髓一系或多系髓系細(xì)胞(包括紅細(xì)胞、血小板、粒細(xì)胞或單核細(xì)胞)持續(xù)增殖為特征的克隆性造血干細(xì)胞疾病。常見的MPN類型包括真性紅細(xì)胞增多癥(PV)、原發(fā)性血小板增多癥(ET)和原發(fā)性骨髓纖維化(PMF)。近年來的機(jī)制研究揭示出MPN的發(fā)病與JAK2、CALR、MPL等基因突變密切相關(guān)。這些基因突變會(huì)導(dǎo)致JAK-STAT信號(hào)通路持續(xù)激活，進(jìn)而引起細(xì)胞增殖失控。MPN患者常表現(xiàn)為血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常增多、脾臟腫大、血栓形成、出血傾向及病情進(jìn)展，嚴(yán)重威脅患者健康。
CML和MPN的管理現(xiàn)狀：從“不可治愈”到“可治可控”
1、CML：靶向治療開啟“慢病管理”新時(shí)代
酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現(xiàn)，徹底改變了CML的治療格局。伊馬替尼、氟馬替尼、達(dá)沙替尼、尼洛替尼、奧雷巴替尼等能夠特異性抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，從而有效控制疾病進(jìn)展。目前，通過規(guī)范診療，CML患者可以獲得長期生存，甚至實(shí)現(xiàn)無治療緩解(TFR)，達(dá)到功能性治愈的目標(biāo)。規(guī)范診療包括TKI藥物的合理、規(guī)范使用，良好的服藥依從性和和規(guī)律隨訪。規(guī)律隨訪有助于醫(yī)生及時(shí)了解患者的病情變化，監(jiān)測(cè)治療效果，調(diào)整治療方案，預(yù)防和處理可能的藥物不良反應(yīng)或并發(fā)癥。確�；颊咴谥委熯^程中得到全面的管理和支持。
研究表明，90%以上的慢性期患者通過規(guī)范TKI治療可以獲得長期生存，10年生存率接近90%。部分患者在長期TKI治療后，若達(dá)到深度分子學(xué)緩解(即BCR-ABL基因水平極低)，可以嘗試停藥。約40%-50%的患者在停藥后能夠維持無治療緩解(TFR)，達(dá)到功能性治愈的目標(biāo)。而急變期的患者預(yù)后較差，通常需要聯(lián)合化療、靶向治療甚至造血干細(xì)胞移植等手段。
2、 MPN：個(gè)體化治療改善患者預(yù)后
近年來，隨著對(duì)MPN發(fā)病機(jī)制的深入了解，蘆可替尼等靶向藥物為MPN患者帶來了新的治療選擇。干擾素、羥基脲等傳統(tǒng)藥物也在MPN的治療中繼續(xù)發(fā)揮著重要作用。通過個(gè)體化的治療方案，可以有效控制MPN患者的癥狀，延緩疾病進(jìn)展、預(yù)防血栓形成等并發(fā)癥，改善患者的生活質(zhì)量和預(yù)后。
CML和MPN專病門診：精準(zhǔn)診療，守護(hù)患者健康
三亞中心醫(yī)院血液科擁有一支經(jīng)驗(yàn)豐富、技術(shù)精湛的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)，在CML和MPN的診治方面積累了豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)。侯麗虹教授作為學(xué)科帶頭人，長期致力于血液系統(tǒng)惡性腫瘤的臨床和基礎(chǔ)研究，在CML和MPN的個(gè)體化治療方面具有深厚的造詣。
CML和MPN專病門診將依托醫(yī)院先進(jìn)的醫(yī)療設(shè)備和技術(shù)，為患者提供以下特色診療服務(wù)：
精準(zhǔn)診斷：開展血常規(guī)、骨髓穿刺、染色體核型分析、基因突變檢測(cè)等全套檢查，為患者提供精準(zhǔn)診斷。
個(gè)體化治療：根據(jù)患者的疾病類型、分期、危險(xiǎn)度分層等因素，制定個(gè)體化的治療方案，包括靶向藥物治療、干擾素治療、減細(xì)胞治療等。
全程管理：建立患者檔案，定期隨訪，監(jiān)測(cè)病情變化，及時(shí)調(diào)整治療方案，并進(jìn)行用藥指導(dǎo)和健康教育。
CML和MPN專病門診的開設(shè)，標(biāo)志著三亞中心醫(yī)院血液科在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的診治方面邁上了新的臺(tái)階。三亞中心醫(yī)院血液科醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)將秉承“以患者為中心”的服務(wù)理念，不斷學(xué)習(xí)和引進(jìn)先進(jìn)的診療技術(shù)和理念，為CML和MPN患者提供更加優(yōu)質(zhì)、高效的醫(yī)療服務(wù)，幫助患者戰(zhàn)勝疾病，重獲健康。(來源：三亞中心醫(yī)院)
