為什么“天價抗癌藥”CAR-T未入選？
11月28日，2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果公布，“91進(jìn)43出”，新增藥品個數(shù)回到兩位數(shù)，調(diào)出藥品數(shù)則達(dá)到罕見的高峰。
與此同時，最受矚目的創(chuàng)新藥，在91個新增中占38席，比例和數(shù)量都創(chuàng)歷年新高。
“該進(jìn)的都進(jìn)了。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊接受成都商報-紅星新聞采訪時說。
為什么是這些藥進(jìn)？為什么是那些藥出？從今年的成功率、過評率，到國家醫(yī)保局在11月28日召開的新聞發(fā)布會上的表述，都透露著端倪。
陳昊認(rèn)為，國家醫(yī)保藥品目錄每一年調(diào)整，吐故納新，今年增加的主要是創(chuàng)新藥，透露出這兩年對創(chuàng)新藥加大支持的鮮明傾向，也顯示了對國內(nèi)藥企的支持，談判結(jié)果比較理想。
“天價抗癌藥”CAR-T
為何仍未入選？
此次調(diào)整，屬于“天價抗癌藥”的4大百萬級價格的CAR-T(嵌合抗原受體T細(xì)胞)產(chǎn)品仍未入選目錄名單。據(jù)多家媒體此前報道，在國談“五十萬不談，三十萬不進(jìn)”的隱形門檻下，4款產(chǎn)品雖均通過形式審查，但仍像前三年一樣未能通過專家評審，未能上醫(yī)保談判桌。
陳昊表示，CAR-T一方面價格居高不下，另一方面監(jiān)管上仍存爭議，它不是嚴(yán)格分類為藥品，除了4大百萬級價格的CAR-T產(chǎn)品外，類似CAR-T的產(chǎn)品還有很多，管理較為混亂。陳昊個人認(rèn)為，目前仍不是CAR-T納入醫(yī)保的時機(jī)。
對高值藥與確�；鸢踩膿�(dān)憂，在11月28日召開發(fā)布會上有多處體現(xiàn)。國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長黃心宇提到，醫(yī)�；鹌椒�(wěn)運(yùn)行面臨不小的壓力。作為牢牢把握“�；尽钡捏w現(xiàn)，國家醫(yī)保局在談判底價測算階段，研究確定合理的基金預(yù)算并將其作為目錄調(diào)整的“硬約束”，對費(fèi)用高、基金支出大的品種適當(dāng)提高降幅。復(fù)旦大學(xué)教授、2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家組組長陳文也表示，今年底價測算更加關(guān)注對基金支出的影響，進(jìn)一步強(qiáng)化了基金影響的剛性約束。
同時，黃心宇強(qiáng)調(diào)“性價比”，要“在不顯著增加基金支出的前提下”，將更多填補(bǔ)目錄保障短板或者提升療效的品種納入目錄。
此輪醫(yī)保談判開始前，由于種種跡象，外界有擔(dān)憂，今年進(jìn)醫(yī)保更難。從國家醫(yī)保局此次公布的數(shù)字來看，今年249個目錄外藥品通過形式審查，117個目錄外品種參與談判/競價，另有2種國家集采中選藥品直接納入目錄，可見今年專家評審?fù)ㄟ^率進(jìn)一步下降，此前業(yè)內(nèi)就傳出了“過評率不超過50%”的風(fēng)聲。
陳昊認(rèn)為，這并不是為了先期淘汰以保證談判成功率。他指出，今年申報和通過形式審查的數(shù)量創(chuàng)新高，其實是因為這兩年申報條件寬，創(chuàng)新性不強(qiáng)、臨床替代性高的藥物多了，特別是在海外早已上市、新引進(jìn)國內(nèi)的藥，鉆了申報條件的空子，實際上臨床價值低。在專家評審階段需要把這一道關(guān)。
在發(fā)布會上，黃心宇也提到，在評審階段，國家醫(yī)保局組織專家對臨床價值不高、納入目錄必要性不強(qiáng)的藥品從嚴(yán)把握，防止“渾水摸魚”。
創(chuàng)新藥、罕見腫瘤用藥……
為什么這些藥進(jìn)了目錄？
但從結(jié)果來看，今年是創(chuàng)新藥大年，支持真創(chuàng)新導(dǎo)向更加鮮明，集中體現(xiàn)在腫瘤藥板塊。
記者注意到，今年整體的談判成功率有所回落，但創(chuàng)新藥的成功率依然非常高。據(jù)國家醫(yī)保局介紹，去年談判成功率高達(dá)92%，今年也超過90%。
兩款抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)藥物終于成功納入。今年，還未進(jìn)醫(yī)保的4款A(yù)DC藥物均入圍，但最終兩款進(jìn)入目錄：阿斯利康和第一三共聯(lián)合研發(fā)的德曲妥珠單抗(DS-8201)，適應(yīng)癥為乳腺癌；羅氏制藥的維泊妥珠單抗，是治療彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤領(lǐng)域首個ADC藥物。
PD-(L)1抑制劑戰(zhàn)場終于也有“新人”加入，目錄外的石藥集團(tuán)的恩朗蘇拜單抗和譽(yù)衡生物的帕利單抗被納入。目錄內(nèi)的“四小龍”中，替雷利珠單抗、卡瑞利珠單抗、特瑞普利單抗均成功新增適應(yīng)癥。
此次市場重點關(guān)注到雙抗�？捣缴锏膬煽铍p抗卡度尼利單抗(適應(yīng)癥為宮頸癌)和依沃西單抗(適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌)成功納入目錄，兩者的靶點都有PD-1。今年剛剛上市的依沃西單抗，曾在9月引起熱議，因其在與“藥王”默沙東K藥的“頭對頭”III期臨床試驗中療效顯著優(yōu)。
此外，羅氏新獲批的眼科注射雙抗法瑞西單抗也進(jìn)行了談判，適應(yīng)癥為黃斑相關(guān)。
罕見病用藥方面，今年新增13款。一個變化是，由于去年第二批罕見病目錄推出，納入部分罕見腫瘤，今年新增多款罕見腫瘤用藥，包括適用于骨巨細(xì)胞瘤的納魯索拜單抗注射液、適用于黑色素瘤的妥拉美替尼膠囊、適用于多發(fā)性骨髓瘤的達(dá)雷妥尤單抗注射液等。
黃心宇在發(fā)布會上指出，評審階段和談判階段創(chuàng)新藥的成功率均明顯高于總體水平。陳文介紹，測算底價時，針對創(chuàng)新程度高、患者獲益大的藥品會給予更高的經(jīng)濟(jì)性閾值；進(jìn)一步加強(qiáng)了測算結(jié)果與創(chuàng)新評級之間的相關(guān)性，強(qiáng)調(diào)溢價與額外創(chuàng)新價值間的一致性。
對此，陳昊認(rèn)為，今年國談的理想結(jié)果體現(xiàn)醫(yī)保方面的誠意，畢竟目前創(chuàng)新藥支付主體主要還是國家醫(yī)�；�。落地支持方面，在進(jìn)院、“雙通道”等方面的力度也進(jìn)一步增強(qiáng)，力求去除障礙。
今年納入這么多新藥后，是否會對基金造成影響？陳昊表示，國談鮮明體現(xiàn)對創(chuàng)新藥的支持，但底價在測算時已經(jīng)充分考慮了醫(yī)�；鸪惺苣芰Γ也⒉皇沁M(jìn)了醫(yī)保目錄就可以敞開用了，醫(yī)保部門有很多管理工具。由于這些藥主要是在院內(nèi)尤其是住院用，目前推行DRG/DIP打包付費(fèi)、總額控制，均會在使用端形成約束。他認(rèn)為，我國公立醫(yī)院用藥中，創(chuàng)新藥金額比重會增加，但還是以仿制藥品為主。
成都商報-紅星新聞記者 胡伊文
